Mặc dù công nghệ này vẫn còn ở giai đoạn sơ khai, nhưng nó đã được sử dụng với một số thành công.

Liệu pháp chống vi trùng không hoàn toàn là một hình thức của liệu pháp gen, nhưng là một liệu pháp qua trung gian di truyền và thường được xem xét cùng với các phương pháp khác.

Trong hầu hết các nghiên cứu về liệu pháp gen, một gen “bình thường” được đưa vào bộ gen để thay thế một gen gây bệnh “bất thường”.

Một chất mang được gọi là vectơ phải được sử dụng để đưa gen trị liệu đến các tế bào đích của bệnh nhân.

Hiện nay, loại vectơ phổ biến nhất là virus đã bị biến đổi gen để mang DNA người bình thường.

Virus đã phát triển một cách đóng gói và đưa gen của chúng vào tế bào người theo cách gây bệnh.

Các nhà khoa học đã cố gắng khai thác khả năng này bằng cách điều khiển bộ gen của virus để loại bỏ các gen gây bệnh và chèn các gen điều trị.

Các tế bào đích như tế bào gan hoặc phổi của bệnh nhân bị nhiễm vec tơ.

Vectơ sau đó dỡ vật liệu di truyền chứa gen người trị liệu vào tế bào đích.

Việc tạo ra một sản phẩm protein chức năng từ gen trị liệu sẽ khôi phục tế bào đích về trạng thái bình thường.

Về lý thuyết, có thể biến đổi các tế bào soma (hầu hết các tế bào của cơ thể) hoặc các tế bào của dòng mầm (như tế bào tinh trùng, ova và tiền thân tế bào gốc của chúng).

Tất cả các liệu pháp gen cho đến nay trên người đã được hướng vào các tế bào soma, trong khi kỹ thuật mầm ở người vẫn còn gây tranh cãi.

Để gen được giới thiệu được truyền bình thường sang con cái, nó không chỉ cần được đưa vào tế bào mà còn được đưa vào nhiễm sắc thể bằng cách tái tổ hợp di truyền.

Liệu pháp gen Somatic có thể được phân chia thành hai loại: ex vivo, có nghĩa là bên ngoài (nơi các tế bào được sửa đổi bên ngoài cơ thể và sau đó được cấy lại) và in vivo, có nghĩa là bên trong (nơi gen được thay đổi trong các tế bào vẫn còn trong thân hình).

Các cách tiếp cận dựa trên tái tổ hợp in vivo đặc biệt không phổ biến, bởi vì đối với hầu hết các cấu trúc DNA, tái tổ hợp có xác suất rất thấp.